Il gruppo di esperti raccomanda alla FDA di approvare Neffy Epinephrine Spray

May 08, 2023

Un gruppo di esperti ha raccomandato alla Food and Drug Administration statunitense di approvare un nuovo spray nasale con epinefrina per il trattamento di gravi reazioni allergiche.

Se lo spray nasale – chiamato neffy da ARS Pharmaceuticals – venisse approvato, diventerebbe il primo dispositivo per l’epinefrina senza ago.

Il comitato consultivo composto da 22 membri ha votato l'11 maggio 2023 che i risultati di sicurezza ed efficacia degli studi clinici di ARS Pharma erano sufficienti per raccomandare l'approvazione di Neffy per adulti e bambini di peso pari o superiore a 66 libbre.

La commissione ha votato con 16 voti a favore e 6 contrari per raccomandare l'approvazione dello spray di epinefrina da 2 milligrammi per gli adulti e con 17 voti a favore e 5 contro per raccomandarlo ai bambini. Si prevede che la FDA, che spesso segue le raccomandazioni dei suoi gruppi di esperti, prenda una decisione a metà del 2023.

Molti degli esperti che hanno votato a favore dello spray nasale hanno ricordato ai colleghi le famiglie e i pazienti con allergie alimentari. Durante un periodo di commento pubblico, genitori e adolescenti hanno parlato emotivamente di esperienze terrificanti con l'anafilassi e con la paura dell'autoiniettore. Hanno anche parlato del sollievo che avrebbero provato avendo un'opzione senza ago per trattare le emergenze allergiche.

I dati "supportano effettivamente una valutazione rischio-beneficio favorevole", ha affermato il dottor Paul Greenberger, professore emerito nella divisione di allergia e immunologia presso la Feinberg School of Medicine della Northwestern University di Chicago. "Rimaniamo concentrati sull'enorme bisogno insoddisfatto di cui abbiamo sentito parlare e che conosciamo. Qualsiasi cosa pur di far arrivare l'epinefrina alle persone, in modo efficace e più veloce, è meglio è."

Anche il dottor John Kelso, allergologo della Scripps Clinic di San Diego, ha votato a favore di Neffy. "I dati hanno mostrato che il farmaco entra nel flusso sanguigno e ha un effetto paragonabile ai prodotti iniettabili che stiamo utilizzando ora, e non ho motivo di pensare che non avrebbe il risultato clinico desiderato", ha detto Kelso.

Tuttavia, alcuni che hanno votato contro il nuovo prodotto hanno notato che non esistevano dati clinici reali sull’adrenalina nasale. (Per ragioni etiche e di sicurezza, tutti gli studi sono stati condotti su volontari sani che non presentavano reazioni allergiche.)

Hanno anche indicato i dati di ARS Pharmaceuticals che mostrano che sono necessari alcuni minuti in più affinché l’adrenalina nasale raggiunga la concentrazione di picco nel sangue rispetto all’adrenalina iniettata nel muscolo utilizzando un autoiniettore.

Quei primi 10 minuti, quando i dati degli studi clinici hanno dimostrato che l'adrenalina iniettata nella coscia veniva assorbita più velocemente dell'adrenalina nasale, sono un "periodo davvero critico", ha affermato la dottoressa Bridgette Jones. Il professore di pediatria al Children's Mercy Kansas City nel Missouri si è anche chiesto se i bambini avrebbero necessariamente maggiori probabilità di portare o usare uno spray nasale.

Ma altri esperti ritengono che il periodo di tempo di 10 minuti sia alquanto arbitrario. Altri dati dei primi istanti – come l’aumento della frequenza cardiaca e della pressione sanguigna – hanno mostrato che l’epinefrina nasale veniva assorbita rapidamente.

Hanno anche notato che se le persone fossero più disposte a usare lo spray nasale, ridurre i ritardi potrebbe più che compensare eventuali differenze nei tassi di assorbimento.

"Anche se c'è qualche incertezza sui primi 10 minuti... dobbiamo considerare il tempo necessario per il dosaggio con questo metodo e tenerlo presente nella discussione completa", ha affermato la Dott.ssa Janet S. Lee. Lee, direttore della divisione di terapia intensiva e polmonare presso la Washington University School of Medicine di St. Louis, ha votato a favore dell'approvazione.

L’epinefrina è un farmaco salvavita per le persone con allergie al cibo, ai farmaci o al veleno di insetti. Ma l’epinefrina deve essere somministrata tempestivamente. I ritardi tendono a significare reazioni peggiori o la necessità di più di una dose.

I sondaggi hanno dimostrato ripetutamente che molte persone non riescono a usare gli autoiniettori di epinefrina, anche quando i sintomi lo richiedono. Alcuni trovano i dispositivi a penna scomodi da trasportare. Altri motivi di riluttanza includono la paura dell'ago e il panico quando si verifica una reazione anafilattica.

La FDA ha ricevuto oltre 600 commenti pubblici online sullo spray nasale epinefrina. Molti genitori allergici alimentari hanno scritto per dire che uno spray nasale poteva potenzialmente "cambiare la vita". Hanno esortato la FDA ad approvare il dispositivo ARS.